國際首例使用針對B細胞成熟抗原的CAR-T細胞治療免疫介導性壞死性肌病的有前景臨床結果發表在美國國家科學院學報

(SeaPRwire) –   上海南京中國聖荷西2024年1月31日2024年1月30日,《PNAS》發表了題為「單細胞分析抗SRP腎病治療後的抗BCMA CAR T細胞治療」的研究論文。該論文分析了使用全人源性B細胞成熟抗原(BCMA)定向的嵌合抗原受體(CAR)自體T細胞(BCMA CAR-T)注射(研發代號:CT103A)治療免疫介導性壞死性肌炎(IMNM)的結果,顯示抗體清除持久,臨床效果可能持久,且安全性和耐受性良好。該研究提供了一種可能的新治療選擇為抗體介導的自身免疫疾病。

IMNM是一種自身免疫介導的骨骼肌疾病,屬於原發性發炎性疾病。由人抗信號識別粒子(SRP)抗體介導的IMNM,是一種IMNM特異性自身抗體,其主要特徵是四肢近端肌肉對稱性無力、明顯的吞嚥困難以及血清肌酸激酶明顯升高,特徵為急性發病、嚴重程度高、進展迅速。傳統藥物治療效果不穩定,往往有限。

該研究是一項研究者發起的開放標籤的探索性臨床研究,目的是評估BCMA CAR-T細胞注射在治療抗體介導性神經系統原發性發炎性疾病的安全性和有效性(NCT04561557)。研究小組主任為華中科技大學同濟醫學院同濟醫院王偉教授。

一名25歲男性IMNM患者,病史7年,為SRP抗體陽性的難治性IMNM患者入組。該患者曾多次復發,即使接受過多次治療包括糖皮質激素、鈣調磷酸酶抑制劑、蝶氨酸拮抗劑、CD20單克隆抗體、白細胞介導性干擾素-6(IL-6)受體拮抗劑、腺苷一磷酸腺苷脫氫酶(IMPDH)抑制劑、烷基化劑、血漿交換、靜脈免疫球蛋白注射和間充質幹細胞注射,仍然持續受傷。入組前,患者仍然癱瘓臥床,無法舉起雙臂過頭,血清肌酸激酶高達4806 IU/L(正常值≤190 U/L),即使定期組合用藥糖皮質激素、IL-6受體拮抗劑、蝶氨酸拮抗劑和靜脈免疫球蛋白注射。

安全性:患者只出現1級細胞因子釋放症候群(CRS),但無免疫效應細胞相關神經毒性症候群(ICANS)。只觀察到暫時性血液減少。與多發性骨髓瘤指征的安全性概況相比,未發現新的安全風險。

有效性:注射BCMA CAR-T細胞後18個月隨訪,患者的臨床症狀和影像學特徵持續改善。注射BCMA CAR-T細胞後3個月,患者四肢力量明顯改善,能輕鬆舉起雙臂,恢復行走能力。手部肌力測試-8(MMT-8)分數從基線96分改善至最後訪問(注射後18個月)137分。血清肌酸激酶水平從注射前4778 IU/L下降至最後訪問260 IU/L,肌磷醇水平從注射前837 ng/mL下降至最後訪問66.2 ng/mL。其他生活質量量表也顯示明顯改善。隨訪期間未使用其他免疫調節治療。

藥代動力學/藥效動力學:患者注射BCMA CAR-T細胞後CAR-T細胞在體內擴增良好。SRP抗體水平迅速下降,保持在非常低水平。

該研究主要研究者、華中科技大學同濟醫學院同濟醫院王偉教授表示:”這是全球首次將BCMA CAR-T細胞治療應用於IMNM,這在成功治療神經脊髓炎光譜疾病(NMOSD)後,是自身免疫疾病領域的又一重要突破。我們期待CAR-T治療在自身免疫領域的進一步發展,為患者帶來希望。”

除此次發表的研究結果外,IASO Bio和研究小組將繼續探索BCMA CAR-T細胞在NMOSD、肌肉萎縮症(MG)和慢性炎性脫髓鞘多發性神經病(CIDP)等其他自身免疫疾病治療中的安全性和有效性,為自身免疫疾病的治療模式帶來改變。

關於IASO Bio

IASO Bio是一家專注於腫瘤和自身免疫疾病新型細胞治療和生物製劑研發的生物製藥公司。IASO Bio具備從早期發現到臨床開發、監管批准和商業生產的全套能力。

公司管線包括超過10種新型產品的多元化組合,其中包括Equecabtagene Autoleucel(全人源性BCMA CAR-T注射)。Equecabtagene Autoleucel已獲得中國國家藥監局和美國FDA新藥申請批准,用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤。

憑藉強大的管理團隊、創新產品管線、GMP生產以及一體化的臨床和生產能力,IASO Bio旨在為中國及全球患者提供轉化性、可治癒性和可負擔性的治療,滿足未滿足的醫療需求。欲了解更多信息,請訪問或。

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